Валидация русскоязычной версии шкалы PedsQL^TM 3.0 Neuromuscular Module для детей с нервно-мышечными заболеваниями

Введение. Спинальная мышечная атрофия (СМА) и другие нервно-мышечные заболевания представляют собой тяжелые наследственные патологии, характеризующиеся прогрессирующей мышечной слабостью и высокой степенью инвалидизации. В России распространенность СМА составляет около 1500 пациентов, при этом большинство случаев проявляется в детском возрасте. Современные препараты, такие как нусинерсен, рисдиплам и онасемноген абепарвовек, позволяют замедлить прогрессирование заболевания, однако их эффективность требует комплексной оценки, включая психосоциальные аспекты жизни пациентов. Качество жизни (КЖ), связанное со здоровьем (HRQOL), является ключевым показателем при оценке терапевтических эффектов, особенно в педиатрической практике, где важны не только физические ограничения, но и влияние болезни на эмоциональное состояние, социальную активность и семейное благополучие.

Цель. Культурно-лингвистическая адаптация и валидация русскоязычной версии опросника PedsQL™ 3.0 Neuromuscular Module для объективной оценки HRQOL у детей с СМА и их родителей, перевод и адаптация опросника согласно международным стандартам, оценка его психометрических свойств (надежность, валидность, чувствительность к изменениям) и сравнение результатов с данными оригинальной англоязычной версии.

Материалы и методы. В исследование включены 25 пациентов с верифицированным диагнозом СМА (1–3-й типы) в возрасте 2–18 лет и их родители. Адаптация проводилась в несколько этапов: прямой и обратный перевод, экспертная оценка, когнитивное интервьюирование и финальная корректировка формулировок. Оценивались психометрические свойства до и после терапии нусинерсеном с использованием коэффициента α Кронбаха, ICC и факторного анализа.

Результаты. Выявлена высокая надежность русскоязычной версии: коэффициенты α Кронбаха составили 0,92–0,96 для детской версии и 0,93–0,95 для родительской. Воспроизводимость теста подтверждалась высоким ICC (0,85–0,92). Факторный анализ подтвердил трехфакторную структуру опросника, соответствующую оригиналу, с объяснением 43,2, 12,1 и 8,7% дисперсии соответственно. После терапии нусинерсеном отмечено значимое улучшение КЖ, особенно физического благополучия у пациентов с СМА 1-го типа (+15,4%). Социальные показатели у подростков 13–18 лет оставались ниже, чем у младших детей, что связано с возрастными психосоциальными трудностями.

Заключение. Русскоязычная версия PedsQL™ 3.0 Neuromuscular Module успешно прошла валидацию и демонстрирует высокие психометрические характеристики, сравнимые с оригиналом. Инструмент чувствителен к клиническим изменениям и может использоваться для мониторинга КЖ детей с СМА в российской практике. Результаты исследования позволяют рекомендовать опросник для оценки эффективности терапии, выявления проблемных зон и планирования поддерживающих мероприятий. Перспективы дальнейших работ включают валидацию на более крупных выборках и адаптацию методики для взрослых пациентов.