Система лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в Российской Федерации: институциональный анализ, ключевые проблемы и перспективы развития

статья посвящена комплексному институциональному анализу системы лекарственного обеспечения пациентов с орфанными (редкими) заболеваниями в Российской Федерации. Цель исследования – выявление ключевых структурных элементов системы, идентификация системных проблем и определение перспективных направлений ее совершенствования. В работе рассмотрена многоуровневая структура организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения, федеральный и региональный уровни, а также деятельность специализированных фондов, в частности фонда «Круг добра». Проведен анализ нормативно-правовой базы, регулирующей обращение и финансирование орфанных препаратов. Методологическую основу исследования составили системный и институциональный подходы, контент-анализ нормативных актов и научной литературы, а также SWOT-анализ. В результате исследования выявлены основные проблемы системы: финансовая и организационная фрагментация, наличие «терапевтического обрыва» при достижении пациентами совершеннолетия, региональная диспропорция в доступности лечения, а также регуляторные барьеры и несовершенство системы ведения регистров пациентов. Обоснована необходимость дальнейшей централизации закупок и финансирования, создания единого источника для всех пациентов, независимо от возраста, и совершенствования механизмов фармакоэкономической оценки и регистрации орфанных препаратов.

орфанные заболевания, лекарственное обеспечение, институциональный анализ, система здравоохранения, финансирование, государственное регулирование, фонд «Круг добра», редкие болезни, Российская Федерация