Отправить статью по E-mail Опыт персонификации стандартного лечения пациентов с гемофилией A (результаты многоцентрового Российского открытого проспективного исследования по оценке применения препарата гемоктин)
- Авторы: Зозуля Н.И.1, Плющ О.П.1, Zozulya NI2, Plyushch OP2
-
Учреждения:
- Учреждение Российской академии медицинских наук Гематологический научный центр РАМН
- Hematology Research Center, Russian Academy of Medical Sciences
- Выпуск: Том 82, № 4 (2010)
- Страницы: 56-61
- Раздел: Передовая статья
- URL: https://journal-vniispk.ru/0040-3660/article/view/30603
- ID: 30603
Цитировать
Полный текст
Аннотация
Цель исследования. Оценка клинической эффективности, переносимости, безопасности и иммуногенности заместительной терапии препаратом гемоктин (Haemoctin SDH, Biotesr Pharma GmbH, Германия) у ранее леченных больных с гемофилией А (ГА).
Материалы и методы. Ранее леченные пациенты (n = 140) с ГА разной степени тяжести из 12 регионов Российской Федерации получали заместительную терапию гемоктином (профилактическую и по необходимости) в течение года. Трижды в течение этого периода с интервалом 6 мес у них определяли уровни фактора свертывания крови VIII, ингибитор к FVIII, ВИЧ-1/ВИЧ-2, маркеры заболевания печени и почек, клинический анализ крови, проводили вирусологическое исследование. Терапию считали эффективной при полном регрессе болевого синдрома в течение 24 ч после последнего введения препарата и/или остановке кровотечения. Проанализированы результаты годового наблюдения за 106 пациентами, получавшими монотерапию гемоктином.
Результаты. Анамнестические данные свидетельствуют о проблемах в диагностике наследственных коагулопатий (средний возраст верификации диагноза - 3,5 года, отсутствие сведений о семейном анамнезе заболевания в 67% случаев), необходимости гарантированного обеспечения пациентов адекватным количеством препарата ввиду наличия у 1/3 больных угрожающих жизни кровотечений/кровоизлияний, потребности пациентов в дополнительном обследовании и лечении сопутствующей патологии (у 46% пациентов) согласно стандартам терапии.
Соблюдение доз и режимов введения гемоктина с их своевременной индивидуальной коррекцией обеспечивает снижение частоты возникновения геморрагического синдрома в среднем в 3 раза, повышение качества жизни пациентов, уменьшение частоты приема анальгетиков (с 21% до 0). Переносимость лечения удовлетворительная. Доказаны безопасность и низкая иммуногенность препарата.
Заключение. Для повышения эффективности лечебно-профилактической помощи больным с ГА и оптимизации их качества жизни рекомендуется персонифицированный подход к лечению с индивидуальным подбором препаратов, доз и режимов их введений.
Материалы и методы. Ранее леченные пациенты (n = 140) с ГА разной степени тяжести из 12 регионов Российской Федерации получали заместительную терапию гемоктином (профилактическую и по необходимости) в течение года. Трижды в течение этого периода с интервалом 6 мес у них определяли уровни фактора свертывания крови VIII, ингибитор к FVIII, ВИЧ-1/ВИЧ-2, маркеры заболевания печени и почек, клинический анализ крови, проводили вирусологическое исследование. Терапию считали эффективной при полном регрессе болевого синдрома в течение 24 ч после последнего введения препарата и/или остановке кровотечения. Проанализированы результаты годового наблюдения за 106 пациентами, получавшими монотерапию гемоктином.
Результаты. Анамнестические данные свидетельствуют о проблемах в диагностике наследственных коагулопатий (средний возраст верификации диагноза - 3,5 года, отсутствие сведений о семейном анамнезе заболевания в 67% случаев), необходимости гарантированного обеспечения пациентов адекватным количеством препарата ввиду наличия у 1/3 больных угрожающих жизни кровотечений/кровоизлияний, потребности пациентов в дополнительном обследовании и лечении сопутствующей патологии (у 46% пациентов) согласно стандартам терапии.
Соблюдение доз и режимов введения гемоктина с их своевременной индивидуальной коррекцией обеспечивает снижение частоты возникновения геморрагического синдрома в среднем в 3 раза, повышение качества жизни пациентов, уменьшение частоты приема анальгетиков (с 21% до 0). Переносимость лечения удовлетворительная. Доказаны безопасность и низкая иммуногенность препарата.
Заключение. Для повышения эффективности лечебно-профилактической помощи больным с ГА и оптимизации их качества жизни рекомендуется персонифицированный подход к лечению с индивидуальным подбором препаратов, доз и режимов их введений.
Ключевые слова
Об авторах
Надежда Ивановна Зозуля
Учреждение Российской академии медицинских наук Гематологический научный центр РАМН
Email: zozulya@blood.ru
отд. гемофилии и других коагулопатий, врач-гематолог, канд. мед. наук, тел.: 8-495-612-49-60; Учреждение Российской академии медицинских наук Гематологический научный центр РАМН
Ольга Павловна Плющ
Учреждение Российской академии медицинских наук Гематологический научный центр РАМНотд. гемофилии и других коагулопатий, гл. науч. сотр., д-р мед. наук., проф; Учреждение Российской академии медицинских наук Гематологический научный центр РАМН
N I Zozulya
Hematology Research Center, Russian Academy of Medical SciencesHematology Research Center, Russian Academy of Medical Sciences
O P Plyushch
Hematology Research Center, Russian Academy of Medical SciencesHematology Research Center, Russian Academy of Medical Sciences
Список литературы
- Национальные стандарты Российской Федерации. Протоколы ведения больных: болезнь Виллебранда (ГОСТ Р 52600.1-2008). Гемофилия (ГОСТ Р 52600.3-2008). М.: Ньюдиамед; 2009. 81-197.
- Fisher K., Astermark J., van der Bom J. G. et al. Prophylactic treatment for severe haemophilia: comparison of an intermediate to high-dose regimen. Haemophilia 2002; 8: 753-760.
- Федеральный закон Российской Федерации о государственной социальной помощи от 22.08.2004 № 122-Фзю М.; 2004.
- Schuhen A. et al. Long-term surveillance of haemophilia A patients treated with a high-purity plasma-derived factor VIII concentrate (Haemoctin® SDH). Infusionsther. u. Transfusionsmed. 2002; 29 (1): 51, P05.07.
- Medgyessy I., Petro O., Elodi S. Long-term surveillance of haemophilia A patients treated with a high-purity plasma-derived factor VIII concentrate. Haemophilia 2002; 8: 572, 20 PO11.
- Wolf D. M. et al. Clinical efficacy, safety and pharmacokinetic properties of the factor VIII concentrate Haemoctin® SDH in previously treated patients with severe haemophilia A. Haemophilia 2004; 10: 438-448.
- Bidlingmeier C. et al. Successful immune tolerance induction (ITI) of high-responding inhibitors with a high-purity FVIII/ VWF concentrate. In: 21-st Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Geneva; 2007.
- Плющ О. П., Копылов К. Г., Зозуля Н. И., Северова Т. В. Применение Гемоктина СДТ у пациентов с гемофилией А. Новое в трансфузиол. 2005; 41: 5-12.
- Мамонов В. Е., Зоренко В. Ю. Использование Haemoctin SDH при эндопротезировании коленного сустава у больного с тяжелой формой гемофилии А. Пробл. гематол. 2005; 2: 33-34.
- Federici A. V. The factor VIII/von Willebrand factor complex from physiopathology to clinical practice. Haematologica 2001; 86 (suppl. 4): 6-15.
- Баркаган З. С., Момот А. П. Диагностика и контролируемая терапия нарушений гемостаза. М.; 2001. 101-105.
- Kasper C. K., Aledort L., Aronson D. et al. Proceedings: a more uniform measurement of factor VIII inhibitors. Thromb. Diathes. Haemorrh. 1975; 34: 612.
- Баркаган З. С., Момот А. П. Диагностика и контролируемая терапия нарушений гемостаза. М.; 2001. 79-80.
- Beezhold D. LEAP: Latex ELISA for antigenic protein, a preliminary report. Guthrie J. 1992; 61: 77-81.
- Standard test method for the immunological measurement of antigenic protein in natural rubber and its products. D6499. In: Annual book of ASTM standards. Vienna; 2000. 23-25.
- Баркаган З. С. Нарушения системы гемостаза. В кн.: Воробьев А. И. Руководство по гематологии. М.; 2007. 541- 566.
- Зозуля Н. И., Северова Т. В. Скрининг пациентов с гемофилией для определения наличия ингибиторов к факторам свертывания крови и разработки персонифицированного лечения. Бюл. сиб. мед. 2008; прил. 2: 35-36.
- Данные Госкомстата об основных итогах Всероссийской переписи населения 2002 г. Рос. газета 2003; 4 нояб.
- Colvin B., Astermark J., Fisher K. et al. The Inter Disciplinary Working Group. European principles of haemophilia care. Haemophilia 2008; 14: 361-374.
- Blanchette V. S., Manco-Jonson M., Santagostino E., Ljung R. Optimizing factor prophylaxis for the haemophilia population: where do we stand? Haemophilia 2004; 10 (suppl. 4): 97-104.
- Gouw S. C., Van der Bom J. G., Van den Berg H. M. Treatment-related risk factors of inhibitor development in previously untreated patients with hemophilia A: the Canal cohort study. Blood 2007; 109: 4648-4654.
- Fisher K., van der Bom J. G., Molho P. et al. Prophylactic versus on-demand treatment strategies foe severe haemophilia: a comparison of costs and long-term outcome. Haemophilia 2002; 8: 645-652.
- Тенцова И. А., Плющ О. П., Ботиков А. Г. Вирусоносительство у больных гемофилией: Материалы XX Международного о-ва по тромбозу и гемостазу. Сидней. 2005; 3: 167.
- Lethagen S., Widell A., Berntorp E. et al. Clinical spectrum of hepatitis C related liver disease and response to treatment with interferon and ribavirin in haemophilia or von Willebrand disease. Br. J. Haematol. 2001; 113: 87-93.
Дополнительные файлы
