Успехи генной терапии


Цитировать

Полный текст

Аннотация

Обзор посвящен успехам, достигнутым в последние годы в генной терапии. Обсуждается современное состояние исследований в данной области экспериментальной медицины. Основное внимание уделено генотерапевтическим подходам, эффективность которых показана в клинических испытаниях.

Об авторах

Дина Викторовна Глазкова

ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

Email: glazkova@pcr.ru
канд. биол. наук, науч. сотр., ЦНИИ эпидемиологии, тел. : 8-495-305-54-23; ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

Елена Владимировна Богословская

ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

Email: lenabo@pcr.ru
канд. мед. наук, ст. науч. сотр. ЦНИИ эпидемиологии; ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

Герман Александрович Шипулин

ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

Email: german@pcr.ru
канд. мед. наук, зав. отд. молекулярной диагностики и эпидемиологии; ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

Валентин Иванович Покровский

ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

Email: info@pcr.ru
акад. РАМН, дир. ЦНИИ эпидемиологии; ФГУ ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора

D V Glazkova

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

E V Bogoslovskaya

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

G A Shipulin

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

V I Pokrovsky

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

Central Research Institute of Epidemiology, Moscow

Список литературы

  1. Breakthrough of the year. The runners-up. Science 2009; 326 (5960): 1600-1607.
  2. Heilbronn R., Weger S. Viral vectors for gene transfer: current status of gene therapeutics. Handb. Exp. Pharmacol. 2010; 197: 143-170.
  3. Viola J. R., El-Andaloussi S., Oprea I. I., Smith С. I. Non-viral nanovectors for gene delivery: factors that govern successful therapeutics. Expert Opin. Drug Deliv. 2010; 7 (6): 721-735.
  4. Blaese R. M., Culver K. W., Miller A. D. et al. Т lymphocyte-directed gene therapy for ADA- SCID: initial trial results after 4 years. Science 1995; 270 (5235): 475-480.
  5. Somia N., Verma I. M. Gene therapy: trials and tribulations. Nat. Rev. Genet. 2000; 1 (2): 91-99.
  6. Hacein-Bey-Abina S., Garrigue A., Wang G. P. et al. Insertional oncogenesis in 4 patients after retrovirus-mediated gene therapy of SCID-X1. J. Сlin. Invest. 2008; 118 (9): 3132- 3142.
  7. Rosenberg S. A., Aebersold P., Cornetta К. et al. Gene transfer into humans - immunotherapy of patients with advanced melanoma, using tumor-infiltrating lymphocytes modified by retroviral gene transduction. N. Engl. J. Med. 1990; 323 (9): 570-578.
  8. Aiuti A., Roncarolo M. G. Ten years of gene therapy for primary immune deficiencies. In: Hematol. Am. Soc. Hematol. Educ. Program. 2009. 682-689.
  9. Aiuti A., Cattaneo F., Galimberti S. et al. Gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency. N. Engl. J. Med. 2009; 360 (5): 447-548.
  10. Hacein-Bey-Abina S., Hauer J., Lim A. et al. Efficacy of gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency. N. Engl. J. Med. 2010; 363 (4): 355-364.
  11. Gaspar H. B., Parsley K. L., Howe S. et al. Gene therapy of X-linked severe combined immunodeficiency by use of a pseudotyped gammaretroviral vector. Lancet 2004; 364 (9452): 2181- 2187.
  12. European Community clinical trials database EudraCT No.: 2007-000684-16: http://eudract.emea.europa.en.
  13. Zhang F., Thornhill S. I., Howe S. J. et al. Lentiviral vectors containing an enhancer-less ubiquitously acting chromatin opening element (UCOE) provide highly reproducible and stable transgene expression in hematopoietic cells. Blood 2007; 110 (5): 1448-1457.
  14. Thornhill S. I., Schambach A., Howe S. J. et al. Self-inactivating gammaretroviral vectors for gene therapy of X-linked severe combined immunodeficiency. Mol. Ther. 2008; 16 (3): 590-598.
  15. Kang E. M., Malech H. L. Advances in treatment for chronic granulomatous disease. Immunol. Res. 2009; 43 (l-3): 77-84.
  16. Ott M. G., Schmidt M., Schwarzwaelder K. et al. Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1. Nat. Med. 2006; 12 (4): 401-409.
  17. Kang E. M., Choi U., Theobald N. et al. Retrovirus gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease can achieve stable long-term correction of oxidase activity in peripheral blood neutrophils. Blood 2010; 115 (4): 783-791.
  18. Boztug K., Schmidt M., Schwarzer A. et al. Correction of Wiskott-Aldrich syndrome by hematopoietic stem cell gene therapy. In: XVIII Annual congress of the European Society of Gene and Cell Therapy. (ESGCT) Odober 22-25, 2010. Milan, Italy: 49.
  19. Pawliuk R., Westerman K. A., Fabry M. E. et al. Correction of sickle cell disease in transgenic mouse models by gene therapy. Science 2001; 294 (5550): 2368-2371.
  20. Sadelain M., Lisowski L., Samakoglu S. et al. Progress toward the genetic treatment of the beta-thalassemias. Ann. H. Y. Acad. Sci. 2005; 1054: 78-91.
  21. Kaiser J. Gene therapy: Beta-thalassemia treatment succeeds, with a caveat. Science 2009; 326 (5959): 1468-1469.
  22. Semmler A., Köhler W., Jung H. H. et al. Therapy of X-linked adrenoleukodystrophy. Expert Rev. Neurother. 2008; 8 (9): 1367-1379.
  23. Cartier N., Hacein-Bey-Abina S., Bartholomae C. C. et al. Hematopoietic stem cell gene therapy with a lentiviral vector in X-linked adrenoleukodystrophy. Science 2009; 326 (5954): 818-823.
  24. Sharma A., Tandon M., Bangari D. S., Mittal S. K. Adenoviral vector-based strategies for cancer therapy. Curr. Drug Ther. 2009; 4 (2): 117-138.
  25. Sherr C. J., McCormick F. The RB and p53 pathways in cancer. Cancer Cell 2002; 2 (2): 103-112.
  26. Roth J. A. Adenovirus p53 gene therapy. Expert Opin. Biol. Ther. 2006; 6 (1): 55-61.
  27. Peng Z. Current status of gendicine in China: recombinant human Ad-p53 agent for treatment of cancers. Hum Gene Ther. 2005; 1 6 (9): 1016-1027.
  28. INGN 201: Ad-p53, Ad5CMV-p53, adenoviral p53, p53 gene therapy-introgen, RPR/INGN 201. Drugsin R. D. 2007; 8 (3): 176-187.
  29. Shimada H., Matsubara H., Shiratori T. et al. Phase I/II adenoviral p53 gene therapy for chemoradiation resistant advanced esophageal squamous cell carcinoma. Cancer Sci. 2006; 97 (6): 554-561.
  30. Yu W., Fang H. Clinical trials with oncolytic adenovirus in China. Curr. Cancer Drug Targets 2007; 7 (2):141-148.
  31. Khuri F. R., Nemunaitis J., Ganly I., et al. A controlled trial of intratumoral ONYX-015, a selectively-replicating adenovirus, in combination with cisplatin and 5-fluorouracil in patients with recurrent head and neck cancer, Nat. Med. 2000; 6 (8): 879-885.
  32. Aghi M., Martuza R. L. Oncolytic viral therapies - the clinical experience. Oncogene 2005; 24 (52): 7802-7816.
  33. Aghi M., Kramm C. M., Chou T. C. et al. Synergistic anticancer effects of ganciclovir/thymidine kinase and 5-fiuorocytosine/cytosine deaminase gene therapies. J. Natl. Cancer Inst. 1998; 90 (5): 370-380.
  34. Freytag S. O., Movsas B., Aref I. et al. Phase I trial of replication-competent adenovirus-mediated suicide gene therapy combined with IMRT for prostate cancer. Mol. Ther. 2007; 15 (5): 1016-1023.
  35. Freytag S. O., Stricker H., Peabody J. et al. Five-year follow-up of trial of replication-competent adenovirus-mediated suicide gene therapy for treatment of prostate cancer. Mol. Ther. 2007; 15 (3): 636-642.
  36. Brenner M. K., Okur F. V. Overview of gene therapy clinical progress including cancer treatment with gene-modified Т cells. In: Hematol. Am. Soc. Hematol. Educ. Program. 2009: 675-681.
  37. Westwood J. A., Kershaw M. H. Genetic redirection of Т cells for cancer therapy. J. Leukoc. Biol. 2010; 87 (5): 791-803.
  38. Morgan R. A., Dudley M. E., Wunderlich J. R. et al. Cancer regression in patients after transfer of genetically engineered lymphocytes. Science 2006; 314 (5796): 126-129.
  39. Johnson L. A., Morgan R. A., Dudley M. E. et al. Gene therapy with human and mouse T-cell receptors mediates cancer regression and targets normal tissues expressing cognate antigen. Blood 2009; 114 (3): 535-546.
  40. Park J. R., Digiusto D. L., Slovak M. et al. Adoptive transfer of chimeric antigen receptor re-directed cytolytic Т lymphocyte clones in patients with neuroblastoma. Mol. Ther. 2007; 15 (4): 825-833.
  41. Pule M. A., Savoldo B., Myers G. D. et al. Virus-specific Т cells engineered to coexpress tumor-specific receptors: persistence and antitumor activity in individuals with neuroblastoma. Nat. Med. 2008; 14 (11): 1264-1270.
  42. Mondino A., Dardalhon V., Michelini R. H. et al. Redirecting the immune response: role of adoptive Т cell therapy. Hum. Gene Ther. 2010; 21 (5): 533-541.
  43. Koido S., Нага Е., Homma S. et al. Cancer vaccine by fusions of dendritic and cancer cells. Clin. Dev. Immunol. 2009; 2009:657369: 1-13.
  44. Bollard C. M., Gottschalk S., Leen A. M. et al. Complete responses of relapsed lymphoma following genetic modification of tumor-antigen presenting cells and T-lymphocyte transfer. Blood 2007; 110 (8): 2838-2845.
  45. Straathof К. С., Bollard C. M., Popat U. et al. Treatment of nasopharyngeal carcinoma with Epstein - Barr virus-specific Т lymphocytes. Blood. 2005; 105 (5): 1898-1904.
  46. Leen A. M., Christin A., Myers G. D. et al. Cytotoxic Т lymphocyte therapy with donor Т cells prevents and treats adenovirus and Epstein - Barr virus infections after haploidentical and matched unrelated stem cell transplantation. Blood 2009; 114 (19): 4283-4292.
  47. Gerdemann U., Christin A. S., Vera J. F. et al. Nucleofection of DCs to generate Multivirus-specific Т cells for prevention or treatment of viral infections in the immunocompromised host. Mol. Tier. 2009; 17 (9): 1616-1625.
  48. Van Tendeloo V. F., Van de Velde A., Van Driessche A. et al. Induction of complete and molecular remissions in acute myeloid leukemia by Wilms' tumor 1 antigen-targeted dendritic cell vaccination. Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2010; 107 (31): 13824-13829.
  49. Von Laer D., Baum C., Protzer U. Antiviral gene therapy. Handb. Exp. Pharmacol. 2009; 189: 265-297.
  50. Rossi J. J., June C. H., Kohn D. B. Genetic therapies against HIV. Nat. Biotechnol. 2007; 25 (12): 1444-1454.
  51. Anderson J., Li M. J., Palmer B. et al. Safety and efficacy of a lentiviral vector containing three anti-HIV genes - CCR5 ribozyme, tat-rev siRNA, and TAR decoy - in SCID-hu mouse-derived Т cells. Mol. Ther. 2007; 15 (6): 1182-1188.
  52. http://www. natap.org/2009/HIV/012709_01.htm
  53. Gupta R., Tongers J., Losordo D. W. Human studies of angiogenic gene therapy. Circ. Res. 2009; 105 (8): 724-736.
  54. Бокерия Л. А., Аракелян B. C., Еремеева М. В. и др. Опыт лечения хронической ишемии нижних конечностей с помощью стимуляторов ангиогенеза. Клеточ. технол. в биол. и мед. 2007; 3: 159-164.
  55. Jazwa A., Jozkowicz A., Dulak J. New vectors and strategies for cardiovasculargene therapy. Curr. Gene Ther. 2007; 7 (l): 7- 23.
  56. Roy K., Stein L., Kaushal S. Ocular gene therapy: an evaluation of recombinant adeno-associated virus-mediated gene therapy interventions for the treatment of ocular disease. Hum. Gene Ther. 2010; 21 (8): 915-927.
  57. Bainbridge J. W., Ali R. R. Success in sight: The eyes have it! Ocular gene therapy trials for LCA look promising. Gene Ther. 2008; 15 (17): 1191-1192.
  58. Maguire A. M., High K. A., Auricchio A. et al. Age-dependent effects of RPE65 gene therapy for Leber's congenital amaurosis: a phase 1 dose-escalation trial. Lancet 2009; 374 (9701): 1597-1605.
  59. Mancuso K., Hauswirth W. W., Li Q. et al. Gene therapy for red-green colour blindness in adult primates. Nature 2009; 461 (7265): 784-787.
  60. Feng L. R., Maguire-Zeiss K. A. Gene therapy in Parkinson's disease: rationale and current status. CNS Drugs 2010; 24 (3): 177-192.
  61. Kaplitt M. G., Feigin A., Tang C. et al. Safety and tolerability of gene therapy with an adeno-associated virus (AAV) borne GAD gene for Parkinson's disease: an open label, phase I trial. Lancet 2007; 369 (9579): 2097-2105.
  62. Muramatsu S., Fujimoto K., Kato S. et al. A phase I study of aromatic L-amino acid decarboxylase gene therapy for Parkinson's disease. Mol. Ther. 2010; 18 (9): 1731-1735.
  63. Jarraya B., Boulet S., Ralph G. S. et al. Dopamine gene therapy for Parkinson's disease in a nonhuman primate without associated dyskinesia. Sci. Transl. Med. 2009; l (2): 2-4.
  64. Zhong L., Li B., Mah C. S. et al. Next generation of adeno-associated virus 2 vectors: point mutations in tyrosines lead to high-efficiency transduction at lower doses. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2008; 105 (22): 7827-7832.
  65. Asokan A., Conway J. C., Phillips J. L. et al. Reengineeringa receptor footprint of adeno-associated virus enables selective and systemic gene transfer to muscle. Nat. Biotechnol. 2010; 28 (1): 79-82.
  66. Marquez R. T., McCaffrey A. P. Advances in microRNAs: implications for gene therapists. Hum. Gene Ther. 2008; 19 (1): 27-38.
  67. Klapper J. A., Thomasian A. A., Smith D. M. et al. Single-pass, closed-system rapid expansion of lymphocyte cultures for adoptive cell therapy. J. Immunol. Meth. 2009; 345 (1-2): 90-99.
  68. Hackett P. B., Largaespada D. A., Cooper L. J. A transposon and transposase system for human application. Mol. Ther. 2010; 18 (4): 674-683.

Дополнительные файлы

Доп. файлы
Действие
1. JATS XML
Скачать

© ООО "Консилиум Медикум", 2011

Creative Commons License
Эта статья доступна по лицензии Creative Commons Attribution-NonCommercial-ShareAlike 4.0 International License.
 
 


Согласие на обработку персональных данных с помощью сервиса «Яндекс.Метрика»

1. Я (далее – «Пользователь» или «Субъект персональных данных»), осуществляя использование сайта https://journals.rcsi.science/ (далее – «Сайт»), подтверждая свою полную дееспособность даю согласие на обработку персональных данных с использованием средств автоматизации Оператору - федеральному государственному бюджетному учреждению «Российский центр научной информации» (РЦНИ), далее – «Оператор», расположенному по адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А, со следующими условиями.

2. Категории обрабатываемых данных: файлы «cookies» (куки-файлы). Файлы «cookie» – это небольшой текстовый файл, который веб-сервер может хранить в браузере Пользователя. Данные файлы веб-сервер загружает на устройство Пользователя при посещении им Сайта. При каждом следующем посещении Пользователем Сайта «cookie» файлы отправляются на Сайт Оператора. Данные файлы позволяют Сайту распознавать устройство Пользователя. Содержимое такого файла может как относиться, так и не относиться к персональным данным, в зависимости от того, содержит ли такой файл персональные данные или содержит обезличенные технические данные.

3. Цель обработки персональных данных: анализ пользовательской активности с помощью сервиса «Яндекс.Метрика».

4. Категории субъектов персональных данных: все Пользователи Сайта, которые дали согласие на обработку файлов «cookie».

5. Способы обработки: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (доступ, предоставление), блокирование, удаление, уничтожение персональных данных.

6. Срок обработки и хранения: до получения от Субъекта персональных данных требования о прекращении обработки/отзыва согласия.

7. Способ отзыва: заявление об отзыве в письменном виде путём его направления на адрес электронной почты Оператора: info@rcsi.science или путем письменного обращения по юридическому адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А

8. Субъект персональных данных вправе запретить своему оборудованию прием этих данных или ограничить прием этих данных. При отказе от получения таких данных или при ограничении приема данных некоторые функции Сайта могут работать некорректно. Субъект персональных данных обязуется сам настроить свое оборудование таким способом, чтобы оно обеспечивало адекватный его желаниям режим работы и уровень защиты данных файлов «cookie», Оператор не предоставляет технологических и правовых консультаций на темы подобного характера.

9. Порядок уничтожения персональных данных при достижении цели их обработки или при наступлении иных законных оснований определяется Оператором в соответствии с законодательством Российской Федерации.

10. Я согласен/согласна квалифицировать в качестве своей простой электронной подписи под настоящим Согласием и под Политикой обработки персональных данных выполнение мною следующего действия на сайте: https://journals.rcsi.science/ нажатие мною на интерфейсе с текстом: «Сайт использует сервис «Яндекс.Метрика» (который использует файлы «cookie») на элемент с текстом «Принять и продолжить».