Economic assessment of drugs for rare diseases: Must it be done, if yes, which are its features?


如何引用文章

全文:

详细

The orphan drug laws enacted firstly in the USA and then in some other countries have given rise to a specific market of drugs for rare diseases and to a drastic increase in the number of proposed drugs. At the same time, the prices for innovative drugs are frequently high, have resulted in debates about their cost effectiveness and the drugs for rare diseases being frequently difficult to be tested for their efficacy due to disease rarity. The article discusses the designs of clinical trials that could enhance their effectiveness, gives examples of standard-design trials, and notes that effectiveness evaluations can be obtained for most diseases, but with a small sample, they will not be very precise, which makes cost-effectiveness analysis difficult. In this connection, a number of mechanisms proposed worldwide to solve the existing situation are discussed.

作者简介

S Plavinskiĭ

ГБОУ ВПО "Северо-Западный государственный медицинский университет им. И.И. Мечникова", Санкт-Петербург, Россия

Email: splavinskij@mail.ru

参考

  1. Lachmann P.J. The penumbra of thalidomide, the litigation culture and the licensing of pharmaceuticals. QJM 2012; 105 (12): 1179-1189.
  2. Committee on Accelerating Rare Diseases Research and Orphan Product Development. Rare Diseases and Orphan Products: Accelerating Research and Development/Committee on Accelerating Rare Diseases Research and Orphan Product Development; Ed. by T.F. Boat, M.J. Field. Washington, D.C.: National Academies Press; 2011.
  3. Kilcoyne A., O'Connor D., Ambery P. Pharmaceutical Medicine. Oxford: Oxford University Press; 2013.
  4. McCabe C., Claxton K., Tsuchiya A. Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? BMJ 2005; 331 (7523): 1016-1019.
  5. Hughes D.A., Tunnage B., Yeo S.T. Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding? QJM 2005; 98 (11): 829-836.
  6. Simoens S., Cassiman D., Dooms M., Picavet E. Orphan drugs for rare diseases: is it time to revisit their special market access status? Drugs 2012; 72 (11): 1437-1443.
  7. Appel L.J. A primer on the design, conduct, and interpretation of clinical trials. Clin J Am Soc Nephrol 2006; 1 (6): 1360-1367.
  8. Wilcken B. Rare diseases and the assessment of intervention: what sorts of clinical trials can we use? J Inherit Metab Dis 2001; 24 (2): 291-298.
  9. Edwards S.J., Lilford R.J., Braunholtz D., Jackson J. Why "underpowered" trials are not necessarily unethical. Lancet 1997; 350 (9080): 804-807.
  10. Griffiths M. "Underpowered" trials. Lancet 1997; 350 (9088): 1406.
  11. Lilford R.J., Thornton J.G., Braunholtz D. Clinical trials and rare diseases: a way out of a conundrum. BMJ 1995; 311 (7020): 1621-1625.
  12. Pocock S.J., Elbourne D.R. Randomized trials or observational tribulations? N Engl J Med 2000; 342 (25): 1907-1909.
  13. Needham M., Corbett A., Day T. et al. Prevalence of sporadic inclusion body myositis and factors contributing to delayed diagnosis. J Clin Neurosci 2008; 15 (12): 1350-1353.
  14. Gallin J.I., Alling D.W., Malech H.L. et al. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med 2003; 348 (24): 2416-2422.
  15. Sacks H., Chalmers T.C., Smith H. Randomized versus historical controls for clinical trials. Am J Med 1982; 72 (2): 233-240.
  16. Guyatt G., Sackett D., Taylor D.W. et al. Determining optimal therapy - randomized trials in individual patients. N Engl J Med 1986; 314 (14): 889-892.
  17. Reitberg D.P., Weiss S.L., del Rio E. Advances in single-patient trials for drug treatment optimization and risk management. Drug Inform J 2005; 39 (2): 119-124.
  18. Rosenberger W.F. Randomized play-the-winner clinical trials: review and recommendations. Control Clin Trials 1999; 20 (4): 328-342.
  19. Dragalin V. Adaptive designs: terminology and classification. Drug Inform J 2006; 40 (4): 425-435.
  20. Richey E.A., Lyons E.A., Nebeker J.R. et al. Accelerated approval of cancer drugs: improved access to therapeutic breakthroughs or early release of unsafe and ineffective drugs? J Clin Oncol 2009; 27 (26): 4398-4405.
  21. Mitsumoto J., Dorsey E.R., Beck C.A. et al. Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurol 2009; 66 (2): 184-190.
  22. Griggs R.C., Batshaw M., Dunkle M. et al. Clinical research for rare disease: opportunities, challenges, and solutions. Mol Genet Metab 2009; 96 (1): 20-26.
  23. Orfali M., Feldman L., Bhattacharjee V. et al. Raising orphans: how clinical development programs of drugs for rare and common diseases are different. Clin Pharmacol Ther 2012; 92 (2): 262-264.
  24. Bashaw E.D., Huang S.M., Cote T.R. et al. Clinical pharmacology as a cornerstone of orphan drug development. Nat Rev Drug Discov 2011; 10 (11): 795-796.
  25. Bashaw E.D., Fang L. Clinical pharmacology and orphan drugs: an informational inventory 2006-2010. Clin Pharmacol Ther 2012; 91 (5): 932-936.
  26. Kanters T.A., de Sonneville-Koedoot C., Redekop W.K., Hakkaart L. Systematic review of available evidence on 11 high-priced inpatient orphan drugs. Orphanet J Rare Dis 2013; 8 (1): 124.
  27. Putzeist M., Heemstra H.E., Garcia J.L. et al. Determinants for successful marketing authorisation of orphan medicinal products in the EU. Drug Discov Today 2012; 17 (7-8): 352-358.
  28. NICE. Appraising Orphan Drugs. London: National Institute for Health and Clinical Excellence; 2005; 9.
  29. Meekings K.N., Williams C.S., Arrowsmith J.E. Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. Drug Discov Today 2012; 17 (13-14): 660-664.
  30. Rollet P., Lemoine A., Dunoyer M. Sustainable rare diseases business and drug access: no time for misconceptions. Orphanet J Rare Dis 2013; 8: 109.
  31. Moldrup C. No cure, no pay. BMJ 2005; 330 (7502): 1262-1264.
  32. Chapman S., Reeve E., Rajaratnam G., Neary R. Setting up an outcomes guarantee for pharmaceuticals: new approach to risk sharing in primary care. BMJ 2003; 326 (7391): 707-709.

补充文件

附件文件
动作
1. JATS XML
下载

版权所有 © Consilium Medicum, 2014

Creative Commons License
此作品已接受知识共享署名-非商业性使用-相同方式共享 4.0国际许可协议的许可。
 
 


Согласие на обработку персональных данных с помощью сервиса «Яндекс.Метрика»

1. Я (далее – «Пользователь» или «Субъект персональных данных»), осуществляя использование сайта https://journals.rcsi.science/ (далее – «Сайт»), подтверждая свою полную дееспособность даю согласие на обработку персональных данных с использованием средств автоматизации Оператору - федеральному государственному бюджетному учреждению «Российский центр научной информации» (РЦНИ), далее – «Оператор», расположенному по адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А, со следующими условиями.

2. Категории обрабатываемых данных: файлы «cookies» (куки-файлы). Файлы «cookie» – это небольшой текстовый файл, который веб-сервер может хранить в браузере Пользователя. Данные файлы веб-сервер загружает на устройство Пользователя при посещении им Сайта. При каждом следующем посещении Пользователем Сайта «cookie» файлы отправляются на Сайт Оператора. Данные файлы позволяют Сайту распознавать устройство Пользователя. Содержимое такого файла может как относиться, так и не относиться к персональным данным, в зависимости от того, содержит ли такой файл персональные данные или содержит обезличенные технические данные.

3. Цель обработки персональных данных: анализ пользовательской активности с помощью сервиса «Яндекс.Метрика».

4. Категории субъектов персональных данных: все Пользователи Сайта, которые дали согласие на обработку файлов «cookie».

5. Способы обработки: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (доступ, предоставление), блокирование, удаление, уничтожение персональных данных.

6. Срок обработки и хранения: до получения от Субъекта персональных данных требования о прекращении обработки/отзыва согласия.

7. Способ отзыва: заявление об отзыве в письменном виде путём его направления на адрес электронной почты Оператора: info@rcsi.science или путем письменного обращения по юридическому адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А

8. Субъект персональных данных вправе запретить своему оборудованию прием этих данных или ограничить прием этих данных. При отказе от получения таких данных или при ограничении приема данных некоторые функции Сайта могут работать некорректно. Субъект персональных данных обязуется сам настроить свое оборудование таким способом, чтобы оно обеспечивало адекватный его желаниям режим работы и уровень защиты данных файлов «cookie», Оператор не предоставляет технологических и правовых консультаций на темы подобного характера.

9. Порядок уничтожения персональных данных при достижении цели их обработки или при наступлении иных законных оснований определяется Оператором в соответствии с законодательством Российской Федерации.

10. Я согласен/согласна квалифицировать в качестве своей простой электронной подписи под настоящим Согласием и под Политикой обработки персональных данных выполнение мною следующего действия на сайте: https://journals.rcsi.science/ нажатие мною на интерфейсе с текстом: «Сайт использует сервис «Яндекс.Метрика» (который использует файлы «cookie») на элемент с текстом «Принять и продолжить».